O medicamento tem potencial para prevenir ou diminuir episódios de sangramento em pessoas com hemofilia A ou B; no país, mais de 14 mil pacientes vivem com o diagnóstico da doença.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu o registro de um novo medicamento para o tratamento da hemofilia no Brasil. Batizado de Qfitlia (fitusirana sódica), o produto poderá ser utilizado na prevenção e na redução de episódios de sangramento em pessoas com hemofilia A ou B, independentemente da presença de inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.
Indicado para adultos e adolescentes a partir de 12 anos, o medicamento teve tramitação priorizada pela agência por se enquadrar como tratamento para doença rara, conforme estabelece a RDC nº 205/2017.
O registro foi concedido à farmacêutica Sanofi Medley e oficializado por meio de publicação no Diário Oficial da União.
De acordo com a Anvisa, a nova terapia representa uma alternativa para reduzir as complicações hemorrágicas, consideradas um dos principais desafios no cuidado de pacientes com hemofilia.
O que é hemofilia
A hemofilia é uma doença genética rara que afeta a capacidade de coagulação do sangue. Pessoas com a condição apresentam deficiência de proteínas conhecidas como fatores de coagulação, fundamentais para conter sangramentos.
Quando ocorre um corte ou trauma, o organismo ativa um processo em cadeia para estancar o sangue. Inicialmente, as plaquetas formam um tampão provisório no local da lesão. Em seguida, entram em ação os fatores de coagulação, que fortalecem esse bloqueio até que o tecido seja reparado.
Nos pacientes com hemofilia, essa sequência é interrompida antes da formação adequada do coágulo.
Segundo a hematologista Martha Arruda, do Hospital Sírio-Libanês, a coagulação funciona como uma cascata, em que cada fator depende do outro. Quando um deles está ausente ou em quantidade insuficiente, o processo de formação do coágulo não se completa — o sangramento até começa a ser controlado, mas não é totalmente interrompido.
Tipos de hemofilia
Existem duas formas principais da doença:
- Hemofilia A: causada pela deficiência do fator VIII, proteína essencial para a formação do coágulo. É a forma mais frequente e corresponde a cerca de 80% dos casos.
- Hemofilia B: relacionada à ausência ou baixa quantidade do fator IX, que também participa da cascata de coagulação.
Embora os sintomas sejam semelhantes — como sangramentos prolongados após cortes, procedimentos ou hemorragias internas espontâneas — a distinção entre os tipos é fundamental, pois o tratamento é direcionado à reposição específica do fator de coagulação que está em falta.
Origem genética
A hemofilia é provocada por uma mutação genética localizada no cromossomo X. Como os homens possuem apenas um cromossomo X, a presença da alteração geralmente leva ao desenvolvimento da doença. Já as mulheres têm dois cromossomos X e, na maioria das vezes, são portadoras do gene alterado sem apresentar sintomas, podendo transmiti-lo aos filhos.
Sangramentos podem ocorrer mesmo sem trauma
A intensidade da hemofilia depende da quantidade de fator de coagulação circulante no sangue. Quanto menor esse nível, maior o risco de sangramentos.
Nos casos mais graves, os episódios podem surgir de forma espontânea, sem qualquer lesão aparente. Já nas formas leves, as hemorragias costumam acontecer após quedas, cortes ou procedimentos cirúrgicos.
Além dos sangramentos externos, há também aqueles que ocorrem internamente, especialmente nas articulações — situação frequente na rotina de quem vive com a doença. Pequenos impactos e microlesões, comuns durante os movimentos do dia a dia, normalmente são controlados pelo organismo. Em pessoas com hemofilia, porém, esse mecanismo não se completa, o que pode levar a sangramentos articulares.
De acordo com a hematologista Martha Arruda, do Hospital Sírio-Libanês, essas hemorragias repetidas podem causar dor persistente, inflamação e danos progressivos às articulações, resultando inclusive em limitação de movimentos ao longo do tempo.
O diagnóstico costuma ocorrer ainda na infância, quando hematomas extensos após quedas leves ou inchaços incomuns chamam a atenção da família e dos profissionais de saúde. A confirmação é feita por exames laboratoriais que medem os níveis dos fatores de coagulação.
Quantas pessoas vivem com hemofilia no Brasil
Dados do Perfil de Coagulopatias divulgados pelo Ministério da Saúde em 2024 apontam que 14.202 pessoas foram diagnosticadas com hemofilia no país.
Desse total:
- 11.863 têm hemofilia A;
- 2.339 vivem com hemofilia B.
O tratamento tradicional baseia-se na reposição do fator de coagulação ausente, geralmente por meio de infusões intravenosas. Nos últimos anos, porém, novas abordagens terapêuticas — como anticorpos monoclonais e medicamentos de ação prolongada — têm ampliado as alternativas disponíveis, com o objetivo de reduzir a frequência das aplicações e prevenir episódios de sangramento.
